川经信提案〔2024〕71号

致公党四川省委会：

贵单位提出的《关于加快推动干细胞产业发展的建议》（第0897号提案）收悉，我厅高度重视，经商发改、科技、市场监管、卫健、医保、药监等相关部门，现答复如下：

一、基本情况

随着全球范围内生物细胞技术和产业快速发展，干细胞产业是生物医药产业最具发展潜力的领域之一，是未来生命健康产业发展的重要方向。早在2015年原国家卫生计生委先后出台了干细胞三大政策《干细胞临床研究管理办法(试行)》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》文件。《“十四五”医药工业发展规划》指出，重点发展免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等。2023年4月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，为按照药品进行研发的干细胞产品药学研究的技术问题提供建议。2023年5月，国家卫生健康委科教司发布《体细胞临床研究工作指引（公开征求意见稿）》，为弥补研究者发起的临床研究（IIT）的相关政策法规空白迈出了一大步。《产业结构调整指导目录（2024年本）》中指出，鼓励开发基因治疗和细胞治疗药物，发展化学成分限定细胞培养基等生物医药配套产业，创新发展蛋白和细胞诊断设备等高端医疗器械。今年1月，工业和信息化部联合教育部、科技部等七部门印发《关于推动未来产业创新发展的实施意见》，提出“加快细胞和基因技术等前沿技术产业化”。整体来看，我国干细胞产业目前发展目标主要集中在技术研发与转化、行业标准规范建立、应用领域拓展等方面。

从省内来看，2021年由四川大学、四川大学华西医院、四川省人民医院、成都医学院发起，成立了四川省干细胞技术与细胞治疗协会，后期并成立“标准化工作委员会”，对《人源干细胞库建设与管理规范》《人牙来源牙囊间充质干细胞质量技术规范》正式立项；举办了天府干细胞与细胞治疗论坛，促进推动四川细胞产业的高质量发展。目前省内康景生物、世联康健生物、新生命干细胞科技、新泌学生物、厚浦生物、优赛诺生物等细胞行业企业正快速发展，但相关干细胞治疗药物仍处于基础研究或临床研发阶段。

二、相关建议办理情况及下一步工作考虑 

（一）针对提出的“加强顶层设计，推动产业发展”。我省积极支持干细胞产业发展，2021年省发展改革委牵头编制并以省政府名义印发了《四川省“十四五”生物经济发展规划》，明确提出积极推动基因治疗、细胞免疫治疗等生物药研发及产业化，规范化建立以活细胞、类器官等样本为基础的生物样本库及人类疾病临床资源库等有关内容；去年，我厅牵头编制并以省政府名义出台了《四川省医药健康产业提质倍增行动方案（2022-2027年）》，也明确提出加快建设免疫细胞、干细胞等生物样本资源库，重点发展针对新靶点、新适应症的细胞治疗药物。这些政策文件明确产业发展重点方向，推动产业加快发展。同时，省卫生健康委联合省药监局组建四川省干细胞临床研究专家委员会和伦理委员会，推动干（体）细胞临床研究机构及项目备案审查，健全临床准入、伦理准则等规范发展体系。下一步，我们将会同省级相关部门在细胞产业等细分领域加强政策引领，探索完善干细胞临床研究伦理审查委员会工作机制，争取干细胞研究机构备案及应用试点，鼓励行业有关单位出台细胞技术标准、工作规范等。

（二）针对提出的“打通细胞研发临床应用转化最后一公里”。由科技厅牵头推动干细胞产业关键核心技术攻关，争取到“干细胞及转化研究”“前沿生物技术”等国家重点研发计划专项项目7项，在肿瘤等重大疾病中的应用、规模化制备干细胞、干细胞移植等重点领域集中攻关；支持生物治疗全国重点实验室、发育与妇儿疾病四川省重点实验室等科技创新平台在干细胞与组织工程、干细胞重建、干细胞治疗产品研制等方向开展科学研究。由省发展改革委牵头推进干细胞领域创新平台建设，建设了干细胞临床应用技术开发成体干细胞开发应用国家地方联合工程实验室、四川省干细胞临床转化工程实验室、干细胞创新药物开发工程研究中心等创新平台，打通干细胞基础研究、储备制备、临床前研究、临床试验及临床应用等多个重点环节。由省药监局联合我厅等部门以“论见川药”平台开展细胞治疗药物主题活动，鼓励相关细胞企业与四川大学华西医院、四川大学华西口腔医院、四川省人民医院等医疗机构开展合作，推动细胞治疗药物研究成果加快转化。下一步，我们将会同省级相关部门继续建好用好干细胞领域创新平台，加强产学研联合，加大干细胞领域人才培育力度，积极推进干细胞创新研究成果转化应用，推动创新链和产业链资源共享、协同发展。 

（三）针对提出的“适度放宽限制外商投资细胞与基因治疗行业”。按照外商投资法及其实施条例，涉及外资负面清单相关工作属中央事权，提案建议中“向国家授权放宽人体干细胞、基因诊断与治疗技术等领域外资准入”暂不符合外资准入政策要求。国务院办公厅今年2月印发的《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》（国办发〔2024〕9号）明确，开放放宽科技创新领域外资投资准入试点，允许北京、上海、广东等自由贸易试验区选择若干符合条件的外商投资企业在基因诊断与治疗技术开发和应用等领域进行扩大开放试点。下一步，我们将密切跟踪国家相关工作开展情况，积极配合省级相关部门加强与国家部委沟通衔接。 

（四）针对提出的“多维创新推动干细胞治疗产品纳入医保”。根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号），药品目录调整权限为国家医保局，省级及以下医保部门负责做好国家医保药品目录的落地执行工作，目前，国家已建立了适应新药准入的医保目录动态调整机制，将调整周期从最长8年缩至1年，支持包括重大创新药及时进入医保目录。我省创新地执行落实国家医保药品目录，省医保局出台了《关于完善国家谈判药品和部分高值药品支付管理有关政策的通知》，明确全省统一将国谈药品中价格昂贵、用药人群特定、用药指征明确、限定用量的药品纳入单行支付管理，参保人员使用和报销单行支付药品实行定点药店、定点治疗医疗机构的“双通道”制度。截至目前，我省单行支付药品增加到190个，将更好支持包括部分创新药在内的单行支付药品推广使用。下一步，省医保局将根据国家药品目录调整情况，及时将符合条件的创新药纳入我省单行支付药品名单，保障患者用药需求。

感谢贵单位对我省干细胞产业发展的关心和支持！希望继续提出宝贵意见和建议。

（联系人：医药产业处  梁程；联系电话：028-86266397）

四川省经济和信息化厅

2024年5月28日